Hiện tại, sự kết hợp sâu sắc giữa AI và thuốc đổi mới đang thay đổi quy tắc ngành dược phẩm, nâng cao đáng kể hiệu suất nghiên cứu và giảm thiểu rủi ro thất bại. Theo phương thức truyền thống, một loại thuốc mới cần trung bình 10-15 năm từ phòng thí nghiệm đến thị trường, chi phí thường vượt quá 20 tỷ USD, nhưng tỷ lệ thành công chưa đến 10%. Tình trạng "đầu tư cao, rủi ro lớn, chu kỳ dài" này đang bị phá vỡ nhờ công nghệ AI. AI không chỉ giảm mạnh chi phí và sự bất định trong nghiên cứu mà còn tạo ra khả năng "vượt mặt trong đường cua". Trong cuộc cách mạng này, Trung Quốc đã thể hiện tiềm năng to lớn nhờ lợi thế kép về công nghệ, dữ liệu và chính sách.

AI tiếp sức cho thuốc đổi mới như thế nào?

Nghiên cứu thuốc là một quá trình phức tạp và kéo dài, bao gồm các giai đoạn chính như phát hiện mục tiêu, sàng lọc hợp chất và thử nghiệm lâm sàng. Công nghệ AI đang đóng vai trò quan trọng trong các giai đoạn này, giúp tăng hiệu suất và giảm chi phí đáng kể.

Ở giai đoạn phát hiện mục tiêu, trước đây các nhà khoa học cần hàng tháng thậm chí hàng năm để phân tích cơ chế bệnh, trong khi thuật toán AI có thể phân tích hàng triệu bài báo khoa học và dữ liệu bộ gen chỉ trong vài giờ, nhanh chóng xác định các mục tiêu thuốc tiềm năng. Ví dụ, công ty AI của Anh BenevolentAI đã phân tích 24 triệu tài liệu y học và chỉ mất 6 tháng để phát hiện hai mục tiêu mới cho bệnh Alzheimer, trong khi phương pháp truyền thống có thể mất 5 năm.

Vai trò của AI trong sàng lọc hợp chất đặc biệt nổi bật. Trước đây, cần hàng tháng trong phòng thí nghiệm để kiểm tra từng hợp chất trong số hàng nghìn chất; giờ đây, AI có thể dùng "sàng lọc ảo" để dự đoán phân tử nào có khả năng trở thành thuốc hiệu quả. Trong một số trường hợp, AI có thể sàng lọc 100 triệu hợp chất trong 48 giờ và tìm ra các phân tử có tác dụng điều trị tiềm năng.

Về thiết kế thử nghiệm lâm sàng, AI có thể tối ưu tiêu chuẩn tuyển chọn bệnh nhân, dự đoán kết quả thử nghiệm, thậm chí mô phỏng thử nghiệm lâm sàng, giúp giảm đáng kể rủi ro thất bại. AI cũng có thể phân tích lượng lớn dữ liệu lâm sàng để nhanh chóng phát hiện cơ hội tái sử dụng thuốc cũ. Ví dụ, AI chỉ mất 2 ngày để sàng lọc và phát hiện baricitinib có thể hiệu quả với COVID-19, phát hiện này sau đó đã được xác nhận lâm sàng.

Những đột phá này mang lại lợi ích đáng kể. Theo ước tính của công ty đầu tư toàn cầu ARK, AI có thể giảm 85% chi phí nghiên cứu thuốc mới, rút ngắn thời gian 40%, giúp nhiều bệnh nhân tiếp cận thuốc nhanh hơn đồng thời cải thiện hiệu suất của các công ty dược phẩm.

Các gã khổng lồ AI nước ngoài bước vào lĩnh vực thuốc đổi mới

Các tập đoàn công nghệ toàn cầu đang đổ xô vào thị trường tiềm năng "AI + dược phẩm", đầu tư mạnh để thúc đẩy công nghệ.

Ví dụ, Alphabet - công ty mẹ của Google, đã triển khai sâu rộng thông qua hai công ty con là DeepMind và Verily. Hệ thống AlphaFold của DeepMind đã giải quyết bài toán gập protein vốn làm đau đầu giới sinh học trong nhiều năm, dự đoán chính xác cấu trúc 3D của protein, yếu tố quan trọng trong thiết kế thuốc. Verily tập trung ứng dụng AI vào chẩn đoán bệnh và quản lý sức khỏe.

Microsoft thành lập đội ngũ "AI y tế" chuyên biệt, hợp tác với các công ty dược như Novartis để phát triển nền tảng khám phá thuốc bằng AI, với nền tảng điện toán đám mây Azure hỗ trợ mạnh mẽ. Amazon cũng không chịu thua, cung cấp dịch vụ AI cho các công ty công nghệ sinh học thông qua AWS và đầu tư vào nhiều startup AI dược phẩm. NVIDIA cũng coi lĩnh vực dược phẩm và công nghệ sinh học là trọng tâm đầu tư.

Ngoài ra, Recursion sử dụng AI để sàng lọc thuốc thông lượng cao, đã ký hợp tác hàng tỷ USD với các tập đoàn như Bayer và Roche. Nền tảng AI của Exscientia đã thiết kế thành công nhiều ứng viên thuốc vào giai đoạn lâm sàng, lập kỷ lục ngành. Phần mềm mô phỏng phân tử của Schrödinger được nhiều công ty dược lớn áp dụng. Hiện tại, AI đã trở thành một trong những động lực cốt lõi của đổi mới thuốc.

Lợi thế của Trung Quốc trong "AI + thuốc đổi mới"

Trong cuộc đua toàn cầu này, Trung Quốc có cơ hội "vượt mặt trong đường cua" nhờ những lợi thế độc đáo.

Trung Quốc sở hữu nền tảng công nghệ AI hàng đầu thế giới, với số lượng bằng sáng chế AI chiếm hơn 40% toàn cầu, các mô hình lớn trong nước đứng đầu nhiều bảng xếp hạng. So với nước ngoài, các nhà phát triển mô hình AI của Trung Quốc chú trọng hơn vào hướng mã nguồn mở, chi phí thấp và hiệu suất cao, có thể trở thành nền tảng phát triển "AI + dược phẩm".

Lợi thế dữ liệu là điểm mạnh khác của Trung Quốc. Ngày 30/6, Cục Bảo hiểm Y tế Quốc gia và Ủy ban Y tế Quốc gia đã ban hành "Một số ý kiến hỗ trợ phát triển chất lượng cao thuốc đổi mới", trong đó đề cập đến việc hỗ trợ sử dụng dữ liệu y tế cho nghiên cứu thuốc đổi mới. Trung Quốc có nguồn dữ liệu y tế từ 1,4 tỷ dân, với mức độ số hóa cao và chi phí thu thập thấp. Với bảo vệ quyền riêng tư, dữ liệu này có thể đào tạo các mô hình AI chính xác hơn.

Những lợi thế này đang được chuyển hóa thành kết quả thực tế, nhiều công ty thuốc đổi mới của Trung Quốc đã thành công trong việc sử dụng AI để tăng tốc nghiên cứu. Nhìn về tương lai, khi công nghệ tiếp tục đột phá và hệ sinh thái ngành ngày càng hoàn thiện, Trung Quốc có cơ hội chiếm vị trí quan trọng trong làn sóng đổi mới dược phẩm dẫn dắt bởi AI, mang đến nhiều thuốc đổi mới "sáng tạo tại Trung Quốc" cho bệnh nhân toàn cầu.